Redacción. Madrid
El Comité de Medicamentos de Uso Humano de la Agencia Europea del Medicamento ha dado el visto bueno a elosulfasa alfa (Vimzim, BioMarin) para el tratamiento de la mucopolisacaridosis tipo IV, también conocida como enfermedad de Morquio.
La elosulfada alfa ya tenía una designación huérfana desde 2009, es de administración intravenosa y se dirige al tipo A de esta patología, supliendo la carencia de la enzima N-acetilgalactosamina 6 sufatasa.
La enfermedad de Morquio tiene un origen genético y su prevalencia es de una persona afectada por cada 100.000 o 200.000 nacimientos. Produce anomalías esqueléticas graves y la esperanza media de vida es de los 40 años.
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